AA淀粉样变性诊断和治疗

       AA型淀粉样变性是一种由急性期反应蛋白血清淀粉样蛋白A（SAA）组成的淀粉样纤维在细胞外沉积所致的系统性疾病。淀粉样纤维沉积在肾、肝、脾、肾上腺、胃肠道、心肌和皮肤等多个器官和组织会导致相应的临床表现。炎症和自身免疫性疾病、慢性感染、肿瘤等多种疾病与SAA形成有关，这些疾病均伴随长期、间歇性或持续性SAA升高。

       AA型淀粉样变性的临床表现由基础疾病和器官受累情况共同决定。淀粉样纤维可沉积在肾、肝脾、肾上腺、胃肠道、心肌和皮肤等多个器官/组织。肾脏受累最常见的临床表现是蛋白尿，50%的患者表现为肾病综合征，肾小球滤过率下降也很常见，约11%的患者确诊时已出现肾衰竭。肝、脾受累早期通常无明显表现，晚期可出现肝腹肿大，甚至肝脾破裂。胃肠道受累可导致吸收不良，假性肠梗阻，腹泻、腹痛和消化道出血等表现。心脏受累较少见，但有导致心力衰竭的报道。

       对于AA型淀粉样变性，主要的治疗目标是将血清CRP/SAA浓度恢复正常水平，以防止淀粉样纤维继续生成。为此，首要任务是明确引起慢性炎症的病因，对于原发病进行针对性治疗。具体治疗主要涉及抗炎治疗和保护肾脏两个方面。

       总体而言，强效免疫抑制剂不再是一线治疗，生物制剂成为目前常用的治疗药物，包括TNF抑制剂、IL-1抑制剂和IL-6抑制剂等。但还缺少可靠的临床试验来验证这些药物的疗效。

       秋水仙素是唯一一种被证明能有效预防家族性地中海热（FMF）相关淀粉样变的药物，如患者对秋水仙素抵抗或不耐受，也可联用或换用IL-1抑制剂阿那白滞素。此外，对于仅确诊AA型淀粉样变性且未见炎症性疾病的患者，IL-1抑制剂阿那白滞素和IL-6抑制剂托珠单抗似乎有效。

       对于大多数肾衰竭和/或蛋白尿的肾病患者，建议采取非特异性的肾脏保护措施。抗高血压治疗通常用于蛋白血>300mg/24h的肾小球肾病患者，其在糖尿病肾病或某些原始肾小球肾病中的肾功能保护作用已被明确，但尚未有试验专门研究其对淀粉样变的疗效。

       此外，避免使用任何肾毒性药物、控制其他代谢和心血管危险因素、调整饮食等措施也有助于保护肾脏。如病情最终恶化至肾功能衰竭，可进行透析甚至肾移植治疗。

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Cindy